- Escrito por Lilian Russo
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Aprovado novo medicamento para tratar a síndrome de Sly Destaque
O mercado farmacêutico brasileiro contará com um novo medicamento biológico para o tratamento da mucopolissacaridose do tipo VII (MPS VII), doença rara também conhecida como síndrome de Sly. O produto é o Mepsevii, que possui como princípio ativo a substância alfavestronidase, indicada para terapia de reposição enzimática no tratamento da doença.
A MPS VII (síndrome de Sly) é uma doença de depósito lisossômico, progressivamente debilitante e potencialmente fatal. Os pacientes portadores dessa doença têm deficiência relacionada a uma enzima específica, chamada beta-glucuronidase (GUS).
De acordo com o Instituto Vidas Raras, sem essa enzima as moléculas de açúcar-proteína se acumulam no cérebro e em outros órgãos, causando um mal progressivo e com variação em sua gravidade. Ainda segundo o instituto, a doença produz defeitos ósseos, problemas de visão e audição, além de retardo mental, doenças cardíacas e morte prematura.
A apresentação clínica pode acontecer no nascimento, com a ocorrência de hidropsia fetal (acúmulo de líquidos no organismo), ou mais tarde, durante a adolescência ou na idade adulta, com doenças esqueléticas e outras manifestações.
Os pacientes com MPS VII não contam com um tratamento específico disponível mundialmente. No Brasil, o tratamento geralmente é composto por cuidados dos sintomas (cirurgias frequentes, antibióticos, broncodilatadores) e cuidados de apoio (oxigênio, dispositivos de assistência, analgésicos, fisioterapia e/ou terapia ocupacional).
O produto foi registrado em conformidade com a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 55, de 2010, que dispõe sobre o registro de produtos biológicos, e seguiu os procedimentos da RDC 205, de 2017, que trata especificamente de doenças raras.
Estatísticas
Segundo o Ministério da Saúde, geralmente as doenças raras são crônicas, progressivas e degenerativas, podendo levar à morte. De acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS), atualmente existem cerca de 8 mil dessas doenças identificadas, com a estimativa de que 6% a 8% da população global tenham alguma enfermidade deste tipo. Cerca de 80% das doenças são decorrentes de fatores genéticos, diz a OMS.
Conforme a Anvisa, a síndrome de Sly é uma das mucopolissacaridoses mais raras que existem, com menos de 100 pacientes vivos identificados em todo o mundo e com uma prevalência de ocorrência estimada em < 1/1.000.000.