Estudos Clínicos em Doenças Raras – Desafios e Oportunidades ^Destaque

doençasraras Apesar dos números pequenos, sabe-se que aproximadamente 3.5%-5.9% da população mundial é afetada por alguma das mais de 6.000 doenças raras descritas. Justificando a importância do desenvolvimento de novas medicações para essas doenças e a necessidade da condução de estudos clínicos nessa população rara. No Brasil, de acordo com a ANVISA (RDC 205/17), as doenças raras são aquelas que afetam até 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos. Profissionais de saúde terão que, muitas vezes sair da sua zona de conforto, e aprender a utilizar métodos estatísticos diferentes,

usar tecnologias novas para aplicação de questionários, implementar uma administração de medicação na residência do paciente para evitar deslocamento e até mesmo realizar visita do estudo de forma remota para o melhor conforto desse paciente.

Para os pacientes, muitas vezes a possibilidade de participar em estudo clínico é a única chance de ele ter um diagnóstico correto, um acompanhamento com profissionais qualificados e acima de tudo um tratamento que fará a diferença na sua vida. Muitos pacientes com doenças raras, tratam apenas os sintomas da doença e não a doença propriamente dita. Por isso, é de extremo valor e importância que as indústrias farmacêuticas e de biotecnologia continuem investindo no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras e que os órgãos regulatórios continuem incentivando e ajudando, seja através de exclusividade de mercado, menor tempo de aprovação de dossiê, ações conjuntas no acesso após o estudo, entre outras formas, para que cada vez mais, pacientes com doenças raras tenham opções de tratamentos eficazes e possam levar a vida da melhor forma possível.

por Marina Bendit Szacher 8 de dezembro de 2020 em Pesquisa Clínica - Saúde e Contexto