EUA aprovam terapia genética inédita contra cegueira ^Destaque

A nova terapia, que é a primeira aprovada no país para uma doença genética, age corrigindo diretamente nas células da retina uma mutação genética que reduz ou impede a produção de uma proteína essencial para a visão normal.

“A aprovação de hoje marca outro ‘primeiro’ no campo da terapia genética – tanto em como a terapia funciona como na expansão do uso de terapia genética além do tratamento do câncer para o tratamento da perda de visão – e esse marco reforça o potencial dessa abordagem revolucionária no tratamento de uma ampla gama de doenças desafiadoras. O ponto culminante de décadas de pesquisa resultou em três aprovações de terapia genética este ano para pacientes com doenças graves e raras. Eu acredito que a terapia genética se tornará um pilar no tratamento, e talvez na cura, em muitas das nossas doenças mais devastadoras e intratáveis ​​”, disse o comissário Scott Gottlieb da FDA em comunicado oficial.

Mecanismo de ação
O Luxturna é indicado para crianças e adultos com casos confirmados de distrofia retinal provocada por mutações bialélicas do gene RPE65, ou seja, em ambas cópias do DNA herdadas do pai e da mãe. A terapia funciona por meio da introdução de uma cópia normal do gene em células da retina com a ajuda de adenovírus que a levam ao núcleo das células defeituosas. Isso permite que as células passem a produzir a proteína que converte a luz em um sinal elétrico que pode ser transmitido pelo nervo ótica, efetivamente restaurando a visão.

A terapia é aplicada apenas uma vez em cada olho, com pelo menos seis dias entre os procedimentos cirúrgicos. As reações adversas mais comuns do tratamento incluíram vermelhidão do olho (hiperemia conjuntival), catarata, aumento da pressão intraocular e lágrima da retina. Acredita-se que nos Estados Unidos, cerca de 1.000 a 2.000 pessoas apresentem a mutação.

Em outubro, um painel da FDA já havia recomendado com unanimidade a aprovação da terapia. Como em outras terapias genéticas já aprovadas, o preço do tratamento deverá ser o principal empecilho para sua utilização. Até o momento, a Spark Therapeutics não anunciou quanto pretende cobrar pelo tratamento, mas estima-se que chegue a custar 1 milhão de dólares (cerca de 3,3 milhões de reais).

Outras terapias genéticas
As terapias genéticas inovadoras aprovadas neste ano pela FDA foram: Kymriah, que usa uma técnica chamada CAR-T, para o tratamento de leucemia linfoblástica aguda (LLA) recorrente/refratária das células B e p Yescarta, que utiliza a mesma técnica para tratar pacientes adultos com linfoma não-Hodgkin que afetam as células B.

Fonte: Veja