Aprovado novo medicamento para doença rara ^Destaque

A Anvisa aprovou o registro do medicamento novo Vyndaqel® (tafamidis meglumina), que é indicado para o tratamento de amiloidose associada à transtirretina, uma doença rara que acomete pacientes adultos com polineuropatia sintomática, em estágio inicial ou intermediário para atrasar o comprometimento neurológico periférico.

A amiloidose é uma doença rara, gravemente debilitante e potencialmente fatal, induzida pelo acúmulo de uma proteína fibrilar insolúvel (amiloide) dentro dos tecidos em quantidade suficiente para comprometer a função normal.